Што такое Сямейная гіперхалестэрынямія?

Людзі , якія маюць ішэмічную хваробу сэрца (ИБС) у раннім узросце могуць мець прыроджаныя праблемы з халестэрынам, асабліва калі заўчасныя хваробы сэрца , здаецца, бягуць у сям'і. Найбольш распаўсюджаны выгляд генетычнага халестэрыну стан ўплывае на гэта сямейная гіперхалестэрынямія.

Сямейная гіперхалестэрынямія генетычны сіндром , пры якім халестэрыне ЛПНПА ўзроўні павышаны з моманту нараджэння.

Людзі з сямейнай гіперхалестэрынямія маюць высокі рызыка заўчаснай іБС, інсульту і захворванні перыферычных артэрый . На самай справе, многія людзі , якія маюць інфаркт міякарда ў раннім ўзросце аказваюцца гэтую ўмову.

Да шчасця, агрэсіўныя лячэнне , каб панізіць узровень халестэрыну узроўнях, рызыка сардэчна - сасудзістых захворванняў можа быць значна зніжана. Па гэтай прычыне важна , каб дыягнаставаць сямейнай гіперхалестэрынямія як мага раней - і пераканацца ў тым , што члены сям'і тых , хто з гэтым умовай таксама іх змест ліпідаў у крыві выпрабаванні .

прычыны

Сямейная гіперхалестэрынямія можа быць выклікана некалькі розных генетычнымі дэфектамі, большасць з іх ўплывае на рэцэптар LDL халестэрыну. Калі рэцэптар LDL не працуе нармальна, узровень халестэрыну ЛПНП не чысціцца эфектыўна з крывацёку. Такім чынам, халестэрын ЛПНП назапашваецца ў крыві. Гэтыя празмерныя ўзроўні халестэрыну ЛПНП значна паскорыць развіццё атэрасклерозу і сардэчна - сасудзістых захворванняў.

Генетычныя анамаліі, якія выклікаюць сямейнай гіперхалестэрынямія можа быць успадкаваны ад бацькі, маці ці абодвух бацькоў. Людзі , якія атрымалі ў спадчыну ненармальнасць ад абодвух бацькоў, называюцца гомозиготными па сямейнай гіперхалестэрынямія. Гомозиготной формай сямейнай гіперхалестэрынямія з'яўляецца вельмі цяжкай формай захворвання.

Яна закранае адзін у 250000 чалавек.

Людзі , якія спадкуюць анамальны ген толькі ад аднаго з бацькоў, называюцца гетерозиготными для сямейнай гіперхалестэрынямія. Гэта менш цяжкая форма захворвання, але яна ўсё яшчэ значна павялічвае рызыка сардэчна-сасудзiстых чалавека. Прыблізна адзін у 500 чалавек маюць гетерозиготных сямейнай гіперхалестэрынямія.

Гэта вельмі шмат людзей.

Больш за 1000 розных мутацый, якія ўплываюць на ген рэцэптара LDL, былі ідэнтыфікаваныя, і кожны з іх ўплывае на рэцэптары ЛПНП некалькі па-іншаму. Па гэтай прычыне не ўсё сямейная гіперхалестэрынямія тое ж самае. Цяжару могуць значна вар'іравацца ў залежнасці ад канкрэтнага тыпу генетычнай мутацыі ў чалавека ёсць.

дыягностыка

Лекары робяць дыягназ сямейнай гіперхалестэрынямія шляхам вымярэння ўзроўню ліпідаў у крыві, а таксама прымаючы пад увагу гісторыі сям'і і фізічнае абследаванне.

Аналізы крыві ў людзей з спадчыннай гіперхалестэрынямія паказваюць высокія ўзроўні агульнага халестэрыну і высокі ўзровень халестэрыну ЛПНП. Ўзровень агульнага халестэрыну з гэтым умовай, як правіла, больш, чым 300 мг / дл ў дарослых, і больш, чым 250 мг / дл ў дзяцей. Ўзровень халестэрыну ЛПНП, як правіла, больш, чым 200 мг / дл ў дарослых, і больш, чым 170 мг / дл ў дзяцей.

Трыгліцерыдаў ўзроўні, як правіла, не асабліва павышаны ў людзей з гэтым умовай.

Любы з сямейнай гіперхалестэрынямія, вельмі верагодна, ёсць сваякі, якія таксама маюць стан. Такім чынам, гісторыя сям'і ранніх сардэчна-сасудзiстых захворванняў можа быць моцным ключом для лекара, каб разгледзець гэты дыягназ.

Сямейная гіперхалестэрынямія можа таксама выклікаць характэрныя тлушчавыя адклады развівацца вакол локцяў, каленаў, а таксама сухажыллі, і вакол рагавіцы вачэй. Гэтыя тлушчавыя адклады называюцца ксантомы. Халестэрын адклад на стагоддзях, званых ксантелазмой, з'яўляецца агульным. Кожны раз, калі пацыент мае ксантомы або ксантелазма, дыягназ сямейнай гіперхалестэрынямія павінны неадкладна прыйсці ў галаву лекара.

Меркаваны дыягназ сямейнай гіперхалестэрынямія можа быць зроблена, калі ўзроўні халестэрыну LDL вельмі высокія, ўзроўні трыгліцерыдаў ў норме, і гісторыя сям'і сумяшчальная. Калі альбо ксантомы або ксантелазма таксама прысутнічаюць, дыягназ можна лічыць даволі канчатковым. Генетычнае тэставанне можа быць карысным (але, як правіла, няма неабходнасці) у пастаноўцы дыягназу, і можа быць вельмі карысным для мэтаў генетычнага кансультавання.

Судзінкавае захворванне, выкліканае сямейнай гіперхалестэрынямія пачынаецца ў дзяцінстве. Так дзеці ў сем'ях з гэтым захворваннем павінны рэгулярна скрынінгу на высокі ўзровень халестэрыну ЛПНП, як маладыя, як восем гадоў. Калі ўзровень халестэрыну ў крыві павышаны, тэрапія статыны павінна быць рашуча разглядаецца.

Спасылка на сардэчна-сасудзістыя захворванні

Да наяўнасці статыны , частата заўчасных сардэчна - сасудзістых захворванняў была вельмі высокая ў людзей са спадчыннай гіперхалестэрынямія і іх сваякамі. У вялікім даследаванні, праведзеным у 1970-х (да статыны), 52 адсоткаў мужчын сваякоў пацыентаў з сямейнай гіперхалестэрынямія мелі хвароба сэрца ва ўзросце 60 гадоў (у параўнанні з чаканым рызыкай 13 адсоткаў), і 32 працэнтаў жанчын сваякоў былі хвароба сэрца па 60 гадоў (у параўнанні з чаканым рызыкай 9 працэнтаў. Гэта даследаванне паехаў дадому сямейны характар ​​гэтага стану.

Лячэнне

Развіццё магутных, статыны «другога пакалення» змянілася кіраванне сямейнай гіперхалестэрынямія. Перад тым як даступнасць гэтых магутных лекавых сродкаў, лячэнне гэтага засмучэнні патрабуецца выкарыстанне некалькіх лекавых сродкаў, у тым ліку менш магутных «першага пакалення» статыны. Хоць гэты падыход з лекавай нават зніжаюць рызыку сардэчна-сасудзістых пацыентаў, лячэнне можа быць цяжка трываць і, вядома, цяжка кіраваць.

З развіццём больш магутнымі статыны другога пакалення -atorvastatin (Липитор), розувастатин (Crestor), або симвастатина (Zocor) -The падыходу да лячэння сямейнай гіперхалестэрынямія змянілася. Лячэнне ў цяперашні час пачалося з высокай дозай аднаго прэпарата, статыны другога пакалення. Гэтыя прэпараты звычайна вырабляюць значнае зніжэнне ўзроўню халестэрыну ЛПНП, а таксама можа прывесці да фактычнай ўсаджванне атэрасклератычных бляшак .

Даследаванні, якія глядзелі на даданне дадатковых прэпаратаў (у прыватнасці, Ezitimibe / Vytorin ), статыны другога пакалення не змаглі паказаць ніякага дадатковага паляпшэнне клінічных зыходаў. Так, у пацыентаў з гетерозиготной сямейнай гіперхалестэрынямія (далей «мяккай» форме), высокія дозы, адной лекавай тэрапіі са статыны другога пакалення застаецца рэкамендуемае лячэнне.

У 2015 годзе FDA ухваліў новы клас drugs- інгібітараў PCSK9 -для хворых з сямейнай гіперхалестэрынямія. Калі адзін з гэтых прэпаратаў дадаюць да статыны, выдатныя зніжэнне ўзроўню халестэрыну ЛПНП можа быць дасягнута. Ролю інгібітараў PCSK9 ў лячэнні гетерозиготной сямейнай гіперхалестэрынямія ў цяперашні час незразумела, так як клінічныя выпрабаванні, накіраваныя на дэманстрацыі таго, што гэтая камбінацыя паляпшае клінічныя вынікі ўсё яшчэ знаходзяцца ў дарозе. Тым не менш, гэтыя новыя магутныя прэпараты могуць быць дададзеныя ў высокія дозы статыны, калі ўзровень халестэрыну ЛПНП застаецца практычна узведзенага ў адзіночку тэрапіі статыны.

Нягледзячы на тое , што павышаны ўзровень халестэрыну значна павялічвае рызыка сардэчна - сасудзістых захворванняў у людзей з спадчыннай гіперхалестэрынямія, іншыя фактары сардэчна - сасудзістай рызыкі , застаюцца важнымі , а таксама. Такім чынам , адным з найважнейшых аспектаў іх лячэння з'яўляецца жорстка кантраляваць усе свае іншыя фактары рызыкі сардэчна - сасудзістых захворванняў, асабліва курэнне, атлусценне, недахоп фізічных практыкаванняў і падвышаны крывяны ціск .

Гомозиготная Форма

У пацыентаў з гомозиготной (цяжкай) формай сямейнай гіперхалестэрынямія, сардэчна-судзінкавы рызыка настолькі высокі, што вельмі агрэсіўная тэрапія рэкамендуецца неадкладна, калі стан дыягнастуецца. З-за экстрэмальнымі вышыні ў халестэрыне бачылі ў гэтых пацыентаў, у цяперашні час рэкамендацыі пачынаць тэрапію з абедзвюма высокімі дозамі статыны і інгібітараў PCSK9.

Нават з гэтым тыпам агрэсіўнай лекавай тэрапіі, аднак, часам ўзроўні халестэрыну застаюцца высокімі. У гэтых выпадках лячэнне афереза можа спатрэбіцца давесці ўзровень халестэрыну ўніз.

рэзюмэ

Сямейная гіперхалестэрынямія з'яўляецца сур'ёзным спадчынным парушэннем халестэрынавых абмену. Людзям з сямейнай гіперхалестэрынямія неабходныя інтэнсіўнае лячэнне, каб знізіць узровень халестэрыну ў крыві і кантраляваць іншыя сардэчныя фактары рызыкі, з тым каб паменшыць рызыка заўчасных хвароб сэрца. Акрамя таго, вельмі важна, каб члены іх сем'яў павінны быць выпрабаваныя для гэтага ўмовы.

крыніцы:

Каменны штат Нью - Джэрсі, Леві Р., Фредриксон Д. С., Verter Дж хвароба каранарнай артэрыі ў 116 сваяцтве з сямейным тыпам II гиперлипопротеинемии. Circulation 1974; 49: 476.

Вигман А, Rodenburg Дж, дэ Йонг С, і інш. Гісторыя сям'і і сардэчна - сасудзістай рызыка ў сямейнай гіперхалестэрынямія: дадзеныя ў больш чым 1000 дзяцей. Circulation 2003; 107: 1473.

Kavey RE, Allada У, Дэнилс СР, і інш. Зніжэнне рызыкі сардэчна - сасудзістых ў педыятрычных пацыентаў з высокай ступенню рызыкі: навуковае заяву ад Амерыканскай кардыялагічнай асацыяцыі групы экспертаў па перапісах насельніцтва і папярэджанні навукі; Парады па сардэчна - сасудзістых захворванняў у маладым, эпідэміялогіі і прафілактыкі, харчаванню, фізічнай актыўнасці і абмену рэчываў, даследаванні высокага крывянага ціску, сардэчна - сасудзістай сістэмы сыходу за хворымі, і нырак пры хваробы сэрца; і Міждысцыплінарная рабочая група па якасці лячэння і вынікамі даследаванняў: адобрана Амерыканскай акадэміі педыятрыі. Circulation 2006; 114: 2710.

Сабатайн МС, Guigliano РП, Wiviott SD, і інш. Эфектыўнасць і бяспеку evolocumab ў зніжэнні ліпідаў і сардэчна - сасудзістых падзей. N Engl J Med 2015; DOI: 10,1056 / NEJMoa1500858.