Як Даследаванні і распрацоўкі для сірот наркотыкаў Incentivized
Што такое прэпарат сірата і што Закон аб леках-сіротах? Чаму навуковыя даследаванні і распрацоўкі для гэтых прэпаратаў важных і якія бар'еры?
Што такое Orphan Drug? - Вызначэнне
Прэпарат сірата прэпарат (фармацэўтычнае), якая застаецца неразвітым з-за адсутнасці кампаніі, каб знайсці лекі выгадна. Часта прычына таго, што прэпарат у не выгадна, што ёсць адносна невялікая колькасць людзей, якія набудуць лекі, калі узважана супраць навуковых даследаванняў і распрацовак, неабходных для вытворчасці наркотыкаў.
Кажучы простыя словы, сірочыя прэпараты з'яўляюцца тыя, што кампаніі не варта чакаць, каб зрабіць шмат грошай з, і замест таго, каб накіраваць свае намаганні на наркотыках, якія прыносяць грошы.
Чаму некаторыя лекавыя прэпараты з'яўляюцца «Сірата Drugs»
Фармацэўтычныя (лекі) і біятэхналагічныя кампаніі пастаянна праводзяць даследаванні і распрацоўка новых лекавых прэпаратаў для лячэння захворванняў, а таксама новыя лекі з'яўляюцца на рынку часта. Людзі , якія пакутуюць ад рэдкіх захворванняў або расстройстваў, з іншага боку, не бачаць тое ж даследаванне наркотыкаў увагі на іх хваробы. Гэта таму, што іх колькасць малая і таму патэнцыйны рынак для новых лекавых прэпаратаў для лячэння гэтых рэдкіх захворванняў (звычайна званых «безгаспадарных наркотыкаў») таксама мала.
Рэдкае захворванне сустракаецца менш чым 200000 людзей у Злучаных Штатах або менш за 5 на 10 000 асоб, у Еўрапейскім Саюзе. Дзяржаўныя якія рэгулююць органы ў Злучаных Штатах і Еўрапейскім Саюзе, такім чынам, прынятыя меры па скарачэнні гэтага разрыву ў распрацоўцы лекавых сродкаў
Стымулы для павышэння распрацоўкі ў параўнанні
Прызнаючы, што адэкватныя прэпараты для рэдкіх захворванняў не былі распрацаваны ў ЗША і што фармацэўтычныя кампаніі будзе фактычна несці фінансавыя страты ў распрацоўцы лекаў для рэдкіх умоў, Кангрэс ЗША прыняў Закон аб леках-сірот у 1983 годзе.
ЗША Упраўленне сірочага развіцця прадуктаў
Харчовых прадуктаў і медыкаментаў ЗША (FDA) нясе адказнасць за забеспячэнне бяспекі і эфектыўнасці лекавых сродкаў на рынку ў Злучаных Штатах.
FDA стварыў Упраўленне сірочага развіцця прадукту (OOPD), каб дапамагчы з развіццём безгаспадарных прэпаратаў (і іншых лекавых прэпаратаў для рэдкіх захворванняў), у тым ліку прапаноўваючы даследчыя гранты.
Сірата прэпараты, як і іншыя лекі, па-ранейшаму павінны быць знойдзеныя бяспечным і эфектыўным шляхам даследаванняў і клінічных выпрабаванняў, перш чым FDA ўхваліць іх для маркетынгу.
Закон Drug ЗША Сірата 1983
Закон Orphan Drug прапануе стымулы, каб заахвоціць кампаніі да распрацоўкі прэпаратаў (і іншых вырабаў медыцынскага прызначэння) для невялікіх рынкаў людзей з рэдкімі захворваннямі (у ЗША, 47 працэнтаў рэдкіх захворванняў ўплываюць менш, чым 25000 чалавек). Гэтыя стымулы ўключаюць у сябе:
- Федэральныя падатковыя льготы для даследаванняў, праведзеных (да 50 працэнтаў затрат) распрацаваць прэпарат сірату.
- Гарантаваны 7-гадовая манаполія на продажы наркотыкаў для першай кампаніі, каб атрымаць FDA маркетынгу адабрэнне пэўнага прэпарата. Гэта адносіцца толькі да ухваленым ўжыванні прэпарата. Яшчэ адно прыкладанне для іншага выкарыстання таксама можа быць ухвалены FDA, і кампанія будзе мець эксклюзіўныя правы на прэпарат для такога выкарыстання, а таксама.
- Адмовы збораў, сцвярджэння наркотыкаў і штогадовыя зборы прадукцыі FDA.
Да прыняцця Закона аб Orphan Drug, некалькі безгаспадарных прэпаратаў былі даступныя для лячэння рэдкіх захворванняў.
Паколькі Закон, больш за 200 безгаспадарных прэпараты былі адобраны FDA для маркетынгу ў ЗША
Уплыў Закона аб Orphan Drug ў ЗША Pharmaceuticals
Паколькі Закон аб Orphan Drug з'явіўся на свет у 1983 годзе, ён быў адказны за развіццё многіх лекаў. Да 2012 года было па меншай меры 378 прэпаратаў, якія былі зацверджаны ў рамках гэтага працэсу, і іх лік працягвае расці.
Прыклад наяўных лекавых сродкаў У сувязі з Законам аб Orphan Drug
Сярод прэпаратаў, якія ўключаюць у сябе зацверджаныя такія, як:
- Адренокортикотропный гармон (АКТГ) для лячэння інфантыльных спазмаў
- Тетрабеназин для лячэння харэі , якое адбываецца ў людзей з хваробай Хантынгтана
- Фермент замяшчальнай тэрапіі для асоб з засмучэннем назапашвання глікагену, хвароба Pompe ў
Міжнародны навукова-даследчы і развіцця безгаспадарных наркотыкаў
Як і Кангрэс ЗША, Еўрапейскі саюз (ЕС) ўрад прызнаў неабходнасць пашырэння навуковых даследаванняў і распрацоўкі лекаў-сірот.
Камітэт па Рэдкім лекавых сродках
Заснаваная ў 1995 годзе, Еўрапейскае агенцтва па лекавых сродках (EMEA) нясе адказнасць за забеспячэнне бяспекі і эфектыўнасці лекавых сродкаў на рынку ў ЕС. Яна аб'ядноўвае навуковыя рэсурсы 25 дзяржаў-членаў ЕС. У 2000 годзе Камітэт па Рэдкім лекавых сродкаў (COMP) быў створаны для назірання за развіццём дзяцей-сірот наркотыкаў у ЕС.
Палажэнне аб Рэдкіх лекавых сродках
Палажэнне аб Рэдкіх лекавых сродках, прынятае Еўрапейскім Савет, стварае стымулы для развіцця безгаспадарных прэпаратаў (і іншых лекавых прэпаратаў для рэдкіх захворванняў) у краінах ЕС, у тым ліку:
- Адмовы збораў, звязаных з працэсам сцвярджэння маркетынгу.
- Гарантаваны 10-гадовую манаполію на продажы наркотыкаў для першай кампаніяй, якая атрымала адабрэнне EMEA маркетынгу прэпарата. Гэта адносіцца толькі да ухваленым ўжыванні прэпарата.
- Супольнасць аўтарызацыі маркетынг - цэнтралізаваная працэдура дазволу маркетынгу, якая распаўсюджваецца на ўсе дзяржавы-члены ЕС.
- дапамогу пратаколу, а гэта азначае прадастаўленне навуковых рэкамендацый фармацэўтычных кампаній аб розных тэстаў і клінічных выпрабаванняў, неабходных для лекавага сродку на стадыі распрацоўкі.
Палажэнне аб Рэдкіх лекавых сродках было такое ж дабратворны ўплыў у ЕС, што Закон аб леках-сіроты быў у ЗША, значна павялічваючы развіццё і маркетынг безгаспадарных прэпаратаў для рэдкіх захворванняў.
Bottom Line па Закону аб Orphan Drug
У той час існуе шмат спрэчак з нагоды закона Orphan Drug, з неабходнасцю лячэння рэдкіх захворванняў на адной шалі вагаў, а таксама пытанні, якія тычацца устойлівасці на іншы. На шчасце, гэтыя дзеянні, як у Злучаных Штатах і Еўропе, павысілі дасведчанасць для многіх рэдкіх захворванняў, якія, калі складаюцца разам, не ўсе, што рэдка.
крыніцы:
Гердэр, М. Якая мэта Закона аб Orphan Drug? , PLoS Medicine. 2017. 14 (1): e1002191.
Мэрфі, С., Puwanant, А. і Р. Григгс. Непрадбачаныя эфекты Orphan прадукт Абазначэнні для рэдкіх неўралагічных расстройстваў. Аналы неўралогіі. 2012. 72 (4): 481-490.
ЗША прадуктаў харчавання і медыкаментаў. Пазначаючы сіратой Прадукт: Прэпараты і біялагічныя прадукты. Абноўлена 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm