Засмучэнне выклікана дэфектам ў крыві клетак
Параксізмальная начная гемоглобинурия (НПГ) з'яўляецца набытым засмучэннем крыві ствалавых клетак. Першапачаткова ён быў названы ў гонар яго сімптомам пацямненне мачы (гемоглобинурия), атрыманага ў першай палове дня. Лічылася , што ненармальнае распад эрытрацытаў ( гемолізу ) , што выклікала цёмная мача адбылося ў усплёскаў (параксізмы) , якія адбыліся ў начны час . Даследаванні паказалі, аднак, што гемолізу ў НПГ, выкліканыя біяхімічны дэфект, адбываецца на працягу дня і не адбываецца ў воплескаў.
Змена колеру мачы можа адбыцца ў любы час, але найбольш прыкметна ў канцэнтраванай начны мачы.
Больш глыбокае разуменне пароксізмальной начны гемоглобинурии перагледзела засмучэнне , як мае гемолізу, тромбы ў венах (трамбоз), і дэфіцыт у вытворчасці ўсіх відаў клетак крыві ( крыватвору ). НПГ ўплывае як на мужчын і жанчын усіх этнічных груп і можа паўстаць у любым узросце, але найбольш часта сустракаецца сярод маладых людзей.
сімптомы
Многія людзі з НПГ не маюць сімптомаў. Сімптомы PNH залежаць ад таго, ці прысутнічае гемолізу, трамбоз, або недахоп гемопоэза.
- Гемолізу - кола колеру мачы (гемоглобинурия), гемалітычная анемія
- Трамбоз - дзе адбываецца згустак вызначае сімптомы. Калі тромб размешчаны ў вену печані, можа быць жаўтуха і павелічэнне печані. У брушной поласці, тромб можа выклікаць боль у жываце; ў галаве, галаўны боль. Згусткі ў чыннікі скуры паднялі, балючыя, чырвоныя кавалкі на вялікіх участках скуры, такіх як спіна.
- Дэфектныя крыватвору - анемія (не хапае чырвоных крывяных клетак), ўспрымальнасць да інфекцый (не хапае белых крывяных клетак), а таксама анамальныя крывацёку (не хапае трамбацытаў).
дыягностыка
Ёсць некалькі лабараторных тэстаў, якія могуць дапамагчы дыягнаставаць параксізмальная начную гемоглобинурию. Найбольш дакладным з'яўляецца тэставанне крыві для выяўлення CD55 і CD59, два бялку.
Адсутнасць гэтых бялкоў на чырвоных крывяных клетак пацвярджае дыягназ НПГ. Падчас дыягностыкі, іншыя аналізы крыві будуць зробленыя ў тым ліку поўнага аналізу клетак крыві (CBC), ретикулоцитов, Сыроватачны лактатдегидрогеназы (ЛДГ), білірубін і гаптоглобина. Ўзор касцявога мозгу (біяпсія) могуць быць прынятыя і даследуюць пад мікраскопам.
Лячэнне
Лячэнне заснавана на якіх сімптомы прысутнічаюць. Многія дарослыя лечаць стэроіды (Преднізолон) штодня, калі адбываецца гемолізу і зменены на розныя дні ў перыяд рэмісіі. Жалеза і дабаўкі фалійнай кіслаты дапамагчы замяніць страты з-за гемолізу. Некаторыя людзі могуць атрымаць андрогенных гармонаў, каб стымуляваць вытворчасць чырвоных крывяных цельцаў. Пры цяжкай анеміі, пераліванне крыві можа быць неабходным. разрэджвання крыві могуць быць выкарыстаны для памяншэння развіцця тромбаў. Дэфектныя крыватвору можна лячыць з дапамогай антитимоцитарного глабуліну (ATG).
Касцяны мозг (ствалавыя клеткі) трансплантацыя можа замяніць дэфектныя клеткі крыві ў НПГЕ з нармальнымі. Амаль усе людзі з НПГ, у канчатковым рахунку патрабуюць перасадкі, каб жыць даўжэй. Калі перасадка зробленая позна ў ходзе хваробы, вынікі не так добрыя, таму што чалавек вельмі хворы да таго часу.
Першы Прэпарат для НПГА Approved
16 сакавіка 2007 года, за прадуктамі і лекамі ЗША (FDA) ухваліла Soliris (Eculizumab) для лячэння НПГ. Зацвярджэнне было заснавана на выніках шэрагу даследаванняў, якія паказалі, лячэнне Eculizumab вырабіў значнае зніжэнне гемолізу і дні гемоглобинурии кожны месяц знізіўся.
крыніца
> Паркер, Чарльз, Mitsuhiro Omine, Стывен Рычардс і інш. «Дыягностыка і лячэнне пароксізмальной гемоглобинурии Nocturnal.» Blood 106 (2005): 3699 - 3709.