Агляд дадатковых варыянтаў лячэння
Толькі лячэбная тэрапія для першаснага миелофиброз (PMF) з'яўляецца трансплантацыя ствалавых клетак , аднак, гэтая тэрапія рэкамендуецца толькі для пацыентаў з высокім і прамежкавым рызыкай. Нават у гэтай групе, ўзросту і іншых медыцынскіх умоў могуць павялічыць рызыкі, звязаныя з трансплантацыяй значна, што робіць яго менш чым ідэя тэрапіі. Акрамя таго, не ўсе людзі з высокай і сярэдняй ступенню рызыкі PMF будзе мець прыдатны донар трансплантанта ствалавых клетак (ўзгоднены або роднасны донар няроднаснага).
Рэкамендуецца, каб людзі з нізкім узроўнем рызыкі PMF атрымліваюць лячэнне, накіраванае на памяншэнне сімптомаў, звязаных з гэтым захворваннем.
Магчыма , ваш лекар паведаміў , што трансплантацыя не самы лепшы варыянт для вас, ці не падыходнага донара не можа быць ідэнтыфікаваны, ці вы не дапускацца іншыя метады лячэння першай лініі для ПМП. Натуральна, ваш наступны пытанне, можа быць, нейкія іншыя варыянты лячэння? На шчасце, ёсць шмат бягучых даследаванняў спрабуе знайсці дадатковыя варыянты лячэння. Мы разгледзім некаторыя з гэтых прэпаратаў на кароткі час.
JAK2 Інгібітары
Ruxolitinib , інгібітар JAK2, быў першай мішэнню тэрапіі вызначаны для ПМП. Мутацыі ў гене JAK2 былі звязаны з развіццём ІСП.
Ruxolitinib з'яўляецца адэкватнай тэрапіяй для людзей з гэтымі мутацыямі, якія не могуць прайсці трансплантацыі ствалавых клетак. На шчасце, гэта было прызнана карысным, нават у людзей без JAK2 мутацый.
Існуе бягучых даследаванняў, гледзячы распрацаваць аналагічныя прэпараты (іншыя інгібітары JAK2), якія могуць быць выкарыстаны пры лячэнні ІСП, а таксама спалучэння ruxolitinib з іншымі прэпаратамі.
Momelotinib яшчэ адзін JAK2 інгібітар вывучаецца для лячэння ІСП. Раннія даследаванні адзначылі, што 45 адсоткаў людзей, якія атрымалі momelotinib было памяншэнне памеру селязёнкі.
Каля паловы людзей вывучаных мелі паляпшэнне ў іх анеміі і больш чым 50 працэнтаў былі ў стане спыніць трансфузійнай тэрапіі. Тромбоцітопенія (нізкую колькасць трамбацытаў) можа развіцца і можа абмежаваць эфектыўнасць. Momelotinib будзе ў параўнанні з ruxolitinib ў фазе 3 даследаванні, каб вызначыць сваю ролю ў лячэнні ІСП.
імунамадулюючыя прэпараты
Pomalidomide з'яўляецца імунамадулюючыя прэпаратам (прэпараты, якія змяняюць імунную сістэму). Гэта звязана з талидомида і леналидомид. Увогуле, гэтыя прэпараты прыведзены з преднизон (стэроідны прэпарат).
Талидомид і леналидомид ўжо былі вывучаны ў якасці варыянтаў лячэння ў ПМП. Нягледзячы на тое, што яны абодва паказваюць карысць, іх ужыванне часта абмежавана пабочнымі эфектамі. Pomalidomide была распрацавана ў якасці менш таксічнага варыянту. У некаторых пацыентаў паляпшэнне анеміі, але ніякага эфекту не назіралася ў памерах селязёнка. Улічваючы гэта абмежаванае перавага, ёсць бягучыя даследаванні, гледзячы на спалучэнне polmalidomide з іншымі агентамі, такімі як ruxolitinib для лячэння ІСП.
Эпигенетические Drugs
Эпигенетические прэпараты з'яўляюцца прэпаратамі, якія ўплываюць на экспрэсію пэўных генаў, а не фізічна змяняць іх. Адзін клас гэтых лекаў гипометилирующие агенты, якія будуць уключаць Azacitidine і децитабина.
Гэтыя прэпараты ў цяперашні час выкарыстоўваецца для лячэння миелодиспластического сіндрому . Даследаванні, гледзячы на ролю азацитидина і децитабина знаходзяцца на ранніх стадыях. Іншыя прэпараты гистонов deacetlyase (HDAC) інгібітары, такія як givinostat і panobinostat.
Everolimus
Эверолимус гэтыя лекі класіфікуецца як інгібітар киназы MTOR і иммунодепрессанта. Гэта FDA (харчовых прадуктаў і медыкаментаў), зацверджаных для лячэння некаторых формаў раку (малочнай залозы, нырачна-клеткавы рак, нейроэндокринные пухліны і г.д.) і для прадухілення адрыньвання органаў у людзей, якія атрымалі трансплантацыі органаў (печані або нырак). Эверолимус прымаюць унутр.
Раннія даследаванні паказваюць на тое, што яна можа паменшыць сімптомы, памер селязёнкі, анемія, колькасць трамбацытаў і лейкацытаў у крыві.
Imetelstat
Imetelstat быў вывучаны ў шэрагу відаў раку і миелофиброзе. У ранніх даследаваннях, яна падштурхнула рэмісіі (памерлыя прыкметы і сімптомы ПМГА) у некаторых людзей з сярэдне-ці высокай рызыкай ИМПОМ.
Калі вы не рэагуеце на лячэнне першай лініі, паступіўшы ў клінічным выпрабаванні можа даць вам доступ да новых метадаў лячэння. У цяперашні час існуе больш за 20 клінічных выпрабаванняў па ацэнцы варыянтаў лячэння для людзей з миелофиброзом. Вы можаце абмеркаваць гэты варыянт з вашым лекарам.
> Крыніцы:
> Сервантес F. Як лячыць першасны миелофиброз. Кроў. 2014; 124: 2635-2642.
> Гейер HL і Mesa RA. Тэрапія для миелопролиферативных наватвораў: калі, які агента, і як? Кроў. 2014; 124: 3529-3537.