Першасны миелофиброз (PMF) з'яўляецца адным з некалькіх захворванняў крыві, класіфікаваных як миелопролиферативные наватворы. Наватвор вызначаюцца як анамальны рост тканіны, выкліканай мутацыяй і можа быць класіфікавана як дабраякасныя (не злаякасныя), папярэдне злаякасным або злаякаснымі. Миелопролиферативные наватворы, як правіла, дабраякасныя першапачаткова, але з цягам часу можа ператварыцца ў злаякасныя (ракавыя) захворвання.
Мутацыя ў PMF прыводзіць да фіброзу (рубцаванню) касцявога мозгу. Гэта рубцаванне ў касцяным мозгу парушае нармальнае развіццё клетак крыві. Анемія з'яўляецца найбольш распаўсюджанай лабараторнай знаходкай. Лейкацытоз (вышыня ў белых крывяных клетак) і тромбоцитоз (падвышаная колькасць трамбацытаў) з'яўляюцца агульнымі, але, як хвароба прагрэсуе, можа ўзнікнуць тромбоцітопенія (нізкую колькасць трамбацытаў). Спленомегалия (павелічэнне ў селязёнцы) развіваецца як селязёнка становіцца другасным месцам вытворчасці клетак крыві.
Ці трэба кожнае лячэнне?
У той час як ваш тыповы першы крок можа быць, каб вывучыць магчымыя варыянты лячэння, памятаеце, што не не ўсе людзі з ПМП патрабуюць лячэння. Лячэнне ІСП вызначаецца рызыка прагрэсавання захворвання і Overal выжывання.
Сістэма, званая Міжнародная сістэма падліку ачкоў прагнастычныя Dynamic (DIPSS) Plus кошт выкарыстоўвае інфармацыю пра чалавека, як ўзрост, колькасць лейкацытаў, гемаглабіну, якія цыркулююць абласных клетак, наяўнасць сімптомаў, генетыкі, колькасць трамбацытаў і пераліванне неабходна вылічыць ацэнку.
Выкарыстоўваючы гэтую сістэму, чалавек з ИМПОМ можна падзяліць на чатыры прагнастычныя катэгорыі: нізкі рызыка, сярэднія-1 рызыкі, прамежкавыя-2 рызык і высокі рызыка. Медыяна выжывальнасці вагаецца ад крыху больш за адзін год у пацыентаў з высокай рызыкай захворвання да 15 гадоў у пацыентаў з нізкім рызыкай захворвання. PMF ў людзей ва ўзросце да 60 гадоў асацыюецца з лепшым прагнозам і медыяны выжывальнасці амаль два гады да 20 гадоў.
Гематалогіі выкарыстоўваць кошт DIPPS Plus нароўні з генетычнай мутацыяй чалавека, каб вызначыць план лячэння. Людзі з хваробай нізкім узроўнем рызыкі, якія не маюць сімптомаў, не лячыць, але ўважліва сачыць за сімптомамі і абвастрэннем анеміі і / або тромбоцітопенія. Калі чалавек развівае сімптомы (ліхаманка, страта вагі, празмернае потаадлучэнне або масіўнае павелічэнне селязёнкі) або неабходнасць пералівання, лячэнне павінна быць пачата. пераліванне чырвоных крывяных клетак, як правіла, даецца, калі ўзровень гемаглабіну складае менш за 8 г / дл. З-за паўторных пераліванняў чырвоных крывяных клетак прыводзіць да перагрузкі жалеза, як правіла, іншыя працэдуры спрабавалі.
лячэнне сімптомаў
- Спленомегалия: Калі селязёнка значна павялічана і выклікаюць праблемы (напрыклад, дыскамфорт, множныя інфаркты селязёнкі, павялічваючы неабходнасць пералівання), пероральный прэпарат гидроксимочевина можа быць выкарыстана. Пры гэтым лячэнні каля 40 адсоткаў людзей з ІСП маюць скарачэнне на 50 працэнтаў у памеры селязёнкі працягласць прыкладна адзін год. Калі селязёнка не рэагуе на гидроксимочевину тэрапію, спленэктомию (хірургічнае выдаленне селязёнкі) можа спатрэбіцца.
- Анемія: анемія ў PMF можна лячыць з дапамогай розных прэпаратаў , такіх як Fluoxymesterone, преднизон, або даназол. Fluoxymesterone і даназол вядомыя як андрогены (стэроідны гармон), які, як уяўляецца, стымулюе выпрацоўку касцявога мозгу. Адным з асноўных недахопаў гэтых прэпаратаў з'яўляецца тое, што яны звязаны з мужчынскімі гармонамі і можа выклікаць развіццё валасоў на целе, глыбокі голас, або павелічэнне масы цягліц. Таксама можа быць выкарыстаны талидомид або леналидомид (форма хіміятэрапіі) разам з Преднізолон.
Высокі або сярэдні рызыка
Людзі з захворваннем сярэдняга і высокага рызыкі, магчыма, спатрэбіцца альтэрнатыўнай тэрапіі. Гэта зразумела, цяжка пачуць, што ваша хвароба больш высокі рызыка веданне варыянтаў лячэння можа дапамагчы аблегчыць некаторыя турботы і страху, вы можаце адчуваць.
- Трансплантацыі гемопоэтических ствалавых клетак (ГСК ці трансплантацыі касцявога мозгу) : Гэта адзіная лячэбная тэрапія для PMF , але мае значную рызыку. Трансплантацыя павінна адбыцца неўзабаве пасля ўстанаўлення дыягназу да развіцця іншых ускладненняў для зніжэння ускладненняў. Гістарычна склаўся, што трансплантаты былі абмежаваныя людзям ва ўзросце да 60 гадоў, якія ўзгодненыя донараў аднаўзроўневых (MSD) . Зусім нядаўна трансплантаты былі выкананы з няроднаснага або няўзгодненыя роднасным донарам.
- Ruxolitinib: Людзі з ІСП і цяжкія сімптомы , якія не зьяўляюцца кандыдатамі на ГСК можа выкарыстоўваць ruxolitinib. Ruxolitinib гэтыя лекі вядома як інгібітар тирозинкиназы, у прыватнасці інгібітару JAK2. JAK2 з'яўляецца распаўсюджанай мутацыяй ў ПМП, але таксама могуць быць знойдзены ў іншых myleoproliferative наватворамі, як полицитемии і эсэнцыяльных тромбоцитемией. Лячэнне ruxolitinib можа паменшыць памер селязёнкі, паменшыць сімптомы (напрыклад, стомленасць, болі ў касцях), і паменшыць анемію. Хоць гэты прэпарат прызначаецца мутацыя JAK2, пацыенты з іншымі мутацыямі могуць рэагаваць, а таксама.
крыніцы:
Teferri А. Прагназаванне першаснага Миелофиброза і кіравання першаснай Миелофиброз. У: UpToDate, паведамленне, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.