Цяпер мы можам перапраграмаваць нашы целы
FDA ухваліў лячэнне геннай тэрапіі ў першы раз-гістарычнае рух у аналах медыцыны. Новы обработка- Kymriah (tisagenlecleucel) -uses мадыфікаваныя Т-клеткі, каб змагацца лейкеміі.
Адабрэнне Kymriah служыць прадвеснікам для сцвярджэння іншых формаў геннай тэрапіі, якія будуць змагацца з ракам і іншымі сур'ёзнымі захворваннямі, выкарыстоўваючы новую і захапляльны падыход: Перапраграмаванне арганізма праз штучныя сродкі.
Генная тэрапія на аснове клетак
Клеткавая генная тэрапія ставіцца да практыкі ўвядзення новага генетычнага матэрыялу ў пэўнай клеткавай папуляцыі, а затым паўторна ўвесці гэтыя змененыя клеткі ў арганізм. Пасля таго, як у арганізме, гэтыя новыя клеткі могуць прадукаваць вавёркі, якія дапамагаюць змагацца з ракам ці іншымі сур'ёзнымі захворваннямі.
Kymriah ўключае ўвядзенне генетычна мадыфікаваных Т-клетак-тыпу лімфацытаў або клеткі-у белай крыві ў арганізме. Гэтыя мадыфікаваныя Т-клеткі распазнаюць і атакуюць клеткі лейкеміі.
Генная тэрапія пераважней хіміятэрапіі, паколькі генная тэрапія з'яўляецца менш таксічнай. Хіміётэрапія ўплывае на ўвесь арганізм і выклікае цела ў маштабах пабочных эфектаў. З клеткавай геннай тэрапіяй, ремодулированная клетка пераплятаецца лакальна і змагацца з пухлінамі спецыфічна.
У дадатак да адной з форм геннай тэрапіі, Kymriah таксама иммунотерапевтический агент. Іммунотерапія выкарыстоўвае моц імуннай сістэмы для лячэння захворванняў.
Kymriah Растлумачэнні
З тэхнічнага пункту гледжання, Kymriah Novartis з'яўляецца эксперыментальнае химерный антыген-рэцэптар (CAR) Т-клеткавая тэрапія выкарыстоўваецца для лячэння рэцыдывавальны або рефрактерной (гэта значыць, ўстойлівых да лячэння) У-клеткавы востры лимфобластный лейкоз.
Kymriah з'яўляецца наладжвальнай формай імунатэрапіі, у якім ўласныя Т-клетку пацыента спачатку збіраюць і затым накіроўвае ў вытворчым цэнтр.
Т-клеткі збіраюць з дапамогай працэдуры, званай leukapharesis.
У вытворчым цэнтры, гэтыя Т-клетка мадыфікаваная, каб ўключаць у сябе ген, які кадуе экспрэсію CAR. Гэтыя мадыфікаваныя клеткі затым надаюць назад пацыенту. Пасля таго, як у арганізме, CARs мэтавай спецыфічны антыген пад назвай CD19, які размешчаны на паверхні клетак лейкеміі і забіць гэтыя ракавыя клеткі. Патрапіўшы ў кроў, гэтыя мадыфікаваныя Т-клеткі расці і пашырацца, каб выкараніць рак на працягу двух-трох тыдняў.
Эксперты на аснове FDA сваё адабрэнне Kymriah на адной руцэ клінічнага даследаванні фазы II, у якіх 63 дзяцей, падлеткаў і маладых дарослых з рэцыдывавальны або рэзісцентный B-клетак вострага лимфобластного лейкозу атрымаў адну дозу лячэння. З гэтых удзельнікаў, 83 адсоткаў пайшлі ў рэмісію пасля трох месяцаў. Акрамя таго, 75 адсоткаў заставаліся свабоднымі ад хваробы пасля шасці месяцаў. Важна адзначыць, што Kymriah быў прадастаўлены прыярытэтны агляд і Рэвалюцыйны Therapy абазначэння УППЛПА.
Востры лимфобластный лейкоз з'яўляецца рак касцявога мозгу і крыві. Гэта прымушае арганізм вырабляць ненармальныя лімфацыты. Гэтыя анамальныя клеткі крыві хутка выцясняюць здаровыя клеткі крыві ў касцяным мозгу. Нам патрэбныя нашы клеткі крыві, каб выжыць.
Калі колькасць нармальных клетак крыві рэзка зніжаецца, смерць можа наступіць.
Хоць пажылыя людзі могуць развівацца ALL, гэта перш за ўсё хвароба дзяцей. Каля 90 працэнтаў дзяцей з ОЛЛ ісці ў рэмісіі пасля лячэння. Kymriah ухвалены для ўжывання ў пацыентаў, якія маладзей 25 гадоў і маюць альбо рак, які паўтараўся ці рак, які устойлівы да лячэння.
Праблемы, звязаныя з Kymriah
Адзін адносна негатыўнага пабочнага эфекту любога тыпу тэрапіі моноклональных антыцелаў з'яўляецца сіндром вызвалення цітокіны, рэакцыя ўліванні, якія таксама называюць гиперцитокинемией. Цітокіны маленькія вавёркі, якія сакрэтуюць клеткамі і аказвае ўплыў на іншыя клеткі.
У большасці людзей сімптомы сіндрому вызвалення цітокіны з'яўляюцца слабымі ці памяркоўнымі і лёгка паддаюцца лячэнню. Гэтыя сімптомы ўключаюць у сябе:
- нізкае крывяны ціск
- стомленасць
- тахікардыя
- галаўны боль
- ліхаманка
- млоснасць
- дрыжыкі
- сып
- пяршэнне
- абцяжаранае дыханне
Тым не менш, пацыенты, якія маюць ракі-як кроў ALL-падвяргаюцца больш высокаму рызыку развіцця цяжкай гиперцитокинемия з пагрозлівымі жыцця сімптомамі. Па гэтай прычыне, настоі павінны мець месца пры вялікіх аб'ёмах цэнтраў з падрыхтаванымі спецыялістамі для кіравання сур'ёзнымі ускладненняў, такіх як цітокіны шторм.
Нарэшце, Kymriah, як чакаецца, будзе каштаваць каля $ 500 000. Тым не менш, лячэнне з Kymriah па-ранейшаму танней, чым перасадкі касцявога мозгу, які звычайна выкарыстоўваецца ў лячэнні лейкеміі.
Прывітальнае слова
Вогнетрывалы або рэцыдывавальны ALL з'яўляецца смяротнай хваробай. Адабрэнне Kymriah дае надзею на некалькі соцень маладых людзей у Злучаных Штатах, якія не маюць ніякіх варыянтаў лячэння засталіся. Яна даказала сваю эфектыўнасць у клінічных выпрабаваннях. Аднак клінічныя выпрабаванні былі абмежаваныя па працягласці, і гэта яшчэ трэба будзе высветліць, ці можа Kymriah выклікаць пажыццёвыя рэмісіі.
У шырокіх рысах, адабрэнне FDA ў выглядзе геннай тэрапіі ў першы раз дзядзька ў новай эры медыцыны: узрост, калі мы можам перапраграмаваць нашы клеткі, каб змагацца з ракам і іншымі смяротнымі захворваннямі.
> Крыніцы:
> Сіндром Бреслин С. цітокіны-рэліз: агляд і якія кормяць наступствы. Клінічны часопіс анкалогіі медсясцёр. 2007; 11: 37-42.
> Колвелл J. Панэль OKs CAR T тэрапія лейкозу. Выяўленне рака. 27 ліпеня 2017.
> FDA Прэс - рэліз. Адабрэнне FDA прыносіць першую генную тэрапію ў Злучаных Штатах. 30 жніўня 2017.
> High KA. Генная тэрапія ў клінічнай медыцыне. У: Kasper D, A, Fauci Hauser S, D, Longo Jameson J, Loscalzo J. рэд. Даведнік Харысана па ўнутраных хвароб, 19E Нью - Ёрк, Нью - Ёрк: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Белыя Клеткавыя засмучэнні. У: Холтер JB, Ouslander JG, Studenski S, Высокі КП, Asthana S, Supiano М.А., Рычы С. рэд. Хаззарда ў герыятрыі і геранталогіі, 7e Нью - Ёрк, Нью - Ёрк: McGraw-Hill.