Миелофиброз з'яўляецца захворваннем касцявога мозгу, што прыводзіць да касцяны мозг, каб стаць фіброзна, або шнары. Формы рубцовай тканіны ўнутры крывятворнай тканіны касцявога мозгу, у полых паражнінах некаторых костак. «Драпанне» у миелофиброзе, аднак, у адрозненні ад рубцоў у выніку гаення раны на скуры. Касцяны мозг з'яўляецца месцам вытворчасці для ўсіх клетак крыві ў арганізме, і таму працэс рубцавання, які пачынаецца там не дабраякаснае, і гэта ў канчатковым выніку можа прывесці да праблем з колькасцю клетак, сур'ёзнымі ўскладненнямі і ўкарачэннем працягласці жыцця.
Калі фіброз бярэ на сябе, гэта прыводзіць да пагаршэння і горш вытворчасці клетак крыві, з адхіленнямі ў крывяных клетках, а часам і ў крыві саміх клетак. У канчатковым рахунку, у пажылым миелофиброза, гэта можа прывесці мозг да збою пры гэтым сваёй працы ў цэлым. Калі миелофиброза прагрэсуе ці развіваецца, якія пагражаюць жыццю ускладненняў, такіх як лейкамія і сур'ёзнага згортвання крыві і крывацёку падзей магчымыя. Таксама магчыма миелофиброз прывесці да вострай лейкеміі , што пагражаюць жыццю рака крыві.
Першаснае супраць другаснага Миелофиброз
Миелофиброз можа быць першасным або другасным. Калі ўзнікае зноўку, або выяўляюцца усімі самі па сабе ў першы раз, ён завецца першасным миелофиброзом. Калі яна развіваецца ў сувязі з якім - небудзь іншым захворваннем, траўмай або крыві стане ён завецца другасным миелофиброз. Напрыклад, пасля таго, як миелофиброз захворванні крыві , вядомае як праўдзівая полицитемия з'яўляецца адной з формаў другаснага миелофиброза.
Гэта ж , як рак?
Ён мае шмат агульнага з ракам, але эксперты ставяцца да яго як «миелопролиферативному наватвор .» Для таго, каб трымаць рэчы простымі, слова наватвор можна разглядаць як фантазію тэрміна для «пухліны або ростов» і пухліна або нарасты можа быць дабраякаснай або злаякаснымі. Миелофиброз вызначана не дабраякасны, але яна таксама адчувае недахоп у некаторых з асаблівасцяў людзі прывыклі чакаць, калі гаворка ідзе пра раку, або злаякасных наватворах.
Тым ня менш, незалежна ад таго глядзіце вы на миелофиброзе як рак або шкодны рост тканіны касцявога мозгу, то ў цяперашні час няма лекавай тэрапіі , якая з'яўляецца гаючай (але перасадка касцявога мозгу можа быць гаючай), і гэта працэс , які можа прагрэсаваць да прычыны шкоды, хоць і з рознай хуткасцю ў розных людзях. Пашыраныя формы миелофиброза абмяжоўваюць тэрмін службы і ствараюць значную нагрузку для здароўя пацыентаў.
Вы знойдзеце мноства сайтаў пацыентаў зачаплення, якія адносяцца да миелофиброзу як "рэдкая форма рак крыві.» Гэта можа быць эфектыўным спосабам данесці агульную канцэпцыю, але ёсць больш да гісторыі. Миелофиброз можа прывесці да раку крыві, але ў некаторых выпадках можа прывесці да миелофиброзу ад раку крыві.
тыпы
Акрамя таго, першасныя і другасныя, існуюць і іншыя спосабы катэгарызацыі Миелофиброз. Адзін са спосабаў складаюцца ў групу выпадкі гэтага захворвання на асобныя катэгорыі рызыкі ў залежнасці ад вынікаў чалавека, калі хвароба ўпершыню дыягнаставана. Некалькі розных інструментаў даступныя, каб дапамагчы лекарам вызначыць узровень рызыкі, каб дапамагчы лячэння і фармаваць свой прагноз.
распаўсюджанасць
Згодна з лейкеміі і лимфомы грамадства , миелофиброза адбываецца прыкладна 1,5 з кожных 100000 чалавек у Злучаных Штатах кожны год.
Яна закранае як мужчын, так і жанчын, і, як правіла, дыягнастуецца ў людзей ва ўзросце старэйшыя за 60 гадоў, але гэта можа адбыцца ў любым узросце. Падлічана, што каля за 16 000 да 18 500 людзей у Злучаных Штатах маюць Миелофиброз.
прычыны
Некалькі тыпаў клетак касцянога мозгу і генаў, як вядома, удзельнічаюць, аднак, дакладная прычына празмернага рубцавання ў миелофиброзе не зусім зразумела. Многія генетычныя і хромосомные анамаліі былі выяўленыя, у тым ліку мутацыі пад назвай «миссенс мутацыя JAK2 V617F», аднак мае гэтую мутацыю, не азначае, што вы абавязкова развіваць першасны миелофиброз. Прычынай такіх мутацый невядомая, і якіх-небудзь канкрэтных ўздзеяння або фактары рызыкі не могуць быць звязаныя з першасным миелофиброза у большасці выпадкаў.
У дадатку да раку крыві, іншыя незлокачественные захворванні крыві, вядомыя як «миелопролиферативные наватворы», такія як праўдзівая полицитемия і істотнай тромбоцитемия могуць таксама прывесці да другаснага миелофиброзу. Другасны або інтэрактыўны миелофиброз можа таксама узнікаць у адказ на хімічныя або фізічныя траўмы, інфекцыі або страты кровазабеспячэння касцявога мозгу.
Першасны миелофиброз, праўдзівая полицитемия, звязаныя з миелофиброзом і істотная тромбоцитемией звязаных миелофиброза усе часам разам з засяроджаным, як «миелофиброз», але навукоўцы кажуць, што там можа быць больш, каб даведацца і зразумець пра адрозненні паміж кожным тыпам.
сімптомы
Многія пацыенты не маюць ніякіх сімптомаў на момант пастаноўкі дыягназу, але агульныя сімптомы ўключаюць у сябе наступнае:
- стомленасць
- страта ў вазе
- начныя поты
- ліхаманка
- Пачуццё цяжка дыхаць
- Дыскамфорт у вобласці жывата (з-за павялічаную селязёнку)
Няздольнасць касцявога мозгу можа прывесці да сімптомаў з нізкіх паказчыкаў крыві, такіх як стомленасць ад таго, занадта мала здаровых чырвоных крывяных цельцаў. Ўплыў на трамбацытаў можа таксама прывесці да крывацёку і згортвання праблем.
Іншыя сімптомы, такія як брушной паўната або ціску, могуць быць з-за ўсё, што адбываецца звонку траўмаванага касцявога мозгу, для таго, каб зрабіць новыя клеткі крыві:
- Як правіла, вытворчасць клетак крыві ссоўваецца ў касцяным мозгу ў дзяцей ў або вакол час нараджэння. Да пачатку родаў, аднак, немаўляты могуць вырабляць новыя клеткі крыві ў месцах, такія як селязёнка, печань і лімфатычныя вузлы-гэтыя ўчасткі за межамі касцявога мозгу, называюцца экстрамедуллярной.
- Звычайна ў дарослых, адзіны сайт, фарміраванне новых клетак крыві ў касцяным мозгу. У некаторых відах рака крыві і захворванне крыві, людзі вяртаюцца да прадуцыруюць клеткі крыві там, дзе яны могуць, у гэтых экстрамедуллярных сайтах. У миелофиброзе, гэта часцей за ўсё адбываецца ў селязёнцы і печані. Часам селязёнка чалавека можа стаць велізарнай з-за экстрамедуллярное крыватвор ў миелофиброзе.
Асноўныя ўскладненні миелофиброза звычайна прыходзяць з няўдачы касцявога мозгу і экстрамедуллярного крыватвору .
Існуе павышаны рызыка трансфармацыі ў востры миелоидный лейкоз (ОМЛ) з миелофиброза, і каля 20 адсоткаў людзей з миелофиброза развіваецца востры лейкоз.
дыягностыка
У дадатку да інфармацыі, лекар атрымлівае праз вашы сімптомы і фізічны агляд, ёсць некалькі тэстаў, якія прапануюць каштоўную дыягнастычную інфармацыю. Яны ўключаюць у сябе аналізы крыві, іншыя аналізы крыві, тэсты візуалізацыі , такія як рэнтген і МРТ, тэсты касцявога мозгу , а таксама тэсты генаў. Ўзор крыві або касцянога мозгу можа быць адпраўлены ў лабараторыю для пошуку мутацый гена (напрыклад, JAK2, CALR або MPL мутацыі), якія вельмі часта прысутнічае ў людзей з миелофиброзом.
Іншыя рэчы, якія могуць выглядаць як миелофиброз, але не з'яўляюцца, ўключаюць у сябе хранічны міелалейкоз, іншыя миелопролиферативные сіндромы, хранічны миеломоноцитарный лейкоз і востры миелобластный лейкоз.
Лячэнне
У цяперашні час не існуе варыянт, што прэпарат з'яўляецца лячэбным. Мэта для большасці пацыентаў, каб палегчыць сімптомы, паменшыць павелічэнне селязёнкі і паляпшэнне крывяных клетак. У згодзе з гэтымі мэтамі, самая галоўная мэта таксама паменшыць рызыка ускладненняў.
Миелофиброз гэта захворванне з некалькімі зацверджаных варыянтамі лячэння, але шмат новых агентаў у цяперашні час даследаваны і распрацаваны. Лячэнне кіруецца вашымі спецыфічнымі фактарамі, такімі як наяўнасць сімптомаў, а таксама рызыка вашага канкрэтнага выпадку миелофиброза, а таксама ад узросту і агульнага / агульнага здароўя.
Для людзей з вельмі нізкім рызыкай і без якіх - небудзь сімптомаў, у адзіночку назіранне можа быць добра. Для захворвання з высокай ступенню рызыкі, трансплантацыя ствалавых клетак ад донара часта разглядаецца, але не ўсе пацыенты маюць права з - за рызык. Некаторыя пацыенты з'яўляюцца добрымі кандыдатамі для традыцыйнай лекавай тэрапіі або доследнай лекавай тэрапіі ў клінічных выпрабаваннях.
У 2011 годзе за прадуктамі і лекамі (FDA) ухваліла ruxolitinib (Jakafi) для лячэння миелофиброза прамежкавага і высокай рызыкі, у тым ліку першаснай миелофиброза, пасля полицитемии миелофиброза і пасля эсэнцыяльных тромбоцитемией миелофиброза.
- Адабрэнне FDA было заснавана на выніках двух рандомізірованный кантраляваных даследаванняў у пацыентаў з прамежкавым або Миелофиброзом высокай рызыкі ў параўнанні з плацебо ruxolitinib (даследаванне 1) або з найлепшай наяўнай тэрапіяй (даследаванне 2). У даследаванні 1, 42 працэнтаў пацыентаў, якія атрымлівалі ruxolitinib, у параўнанні з 1 адсотак пацыентаў, якія атрымлівалі плацебо, адчувалі прынамсі, памяншэнне памеру селязёнкі 35 працэнтаў на працягу 24 тыдняў. На момант зацвярджэння, 75 працэнтаў пацыентаў на даследаванне 1 і 67 працэнтаў на даследаванні 2, які дасягаецца, па меншай меры скарачэнне на 35 працэнтаў аб'ёму селязёнкі падтрымліваюць гэтае памяншэнне аб'ёму селязёнкі.
- Ruxolitinib эфектыўны ў памяншэнні памераў селязёнкі і палёгку сімптомаў у большасці пацыентаў. У клінічных даследаваннях тэставанні ruxolitinib ў хворых з миелофиброзом высокай рызыкі, вялікая група ўдзельнікаў мела значнае паляпшэнне сімптомаў, звязаныя з захворваннем: яны напісалі штодзённы дзённік, захапіўшы знясільваючыя сімптомы миелофиброза, якія ўключалі дыскамфорт у брушнай паражніны, ранняе адчуванне сытасці, боль пад левай рэбрамі, свербу, начныя поты і косці / болі ў цягліцах.
- Найбольш распаўсюджаныя пабочныя рэакцыі, назіраныя, па меншай меры, 1 працэнт пацыентаў, якія атрымлівалі ruxolitinib, ўключалі нізкія трамбацыты, анемію, сінякі, галавакружэнне і галаўны боль. Пабочныя рэакцыі на лекі парога цяжару, якія былі вышэй у пацыентаў, якія атрымлівалі ruxolitinib у параўнанні з плацебо ў даследаванні 1 уключаны нізкія трамбацыты (выпрабавалі на 13 працэнтаў пацыентаў, якія атрымлівалі ruxolitinib, у параўнанні з 1 адсотак пацыентаў, якія атрымлівалі плацебо) і анеміі (выпрабоўвацца 45 адсоткаў пацыентаў, якія атрымлівалі ruxolitinib, у параўнанні з 19 працэнтаў пацыентаў, якія атрымлівалі плацебо). Аналагічныя вынікі былі атрыманы ў даследаванні 2.
Іншыя метады лячэння апынуліся эфектыўнымі для павелічэння селязёнкі і кантролю сімптомаў ўключаюць у сябе, хіміятэрапіі выдаленне селязёнкі або спленэктомии, і нізкіх доз прамянёвай тэрапіі ў селязёнцы. Пераліванне крыві могуць быць дадзеныя пры анеміі, а таксама для пацыентаў, якія маюць трансфузійнай залежнай анеміі, касцяны мозг, стымулюючыя лекавыя сродкі, такія як эритропоэтин, андрогенов (напрыклад, даназол) і імунамадулятары (напрыклад, леналидомид) могуць быць выкарыстаныя.
прагноз
На падставе апошніх даследаванняў, некаторыя групы людзей з дыягназам миелофиброза жылі на працягу многіх гадоў, у той час як у іншых групах, выжывальнасці былі менш чым 3 да 5 гадоў з моманту пастаноўкі дыягназу. Каля 60 працэнтаў пацыентаў з першасным / ідыяпатычнай миелофиброзом жывуць 5 гадоў. Існуе значная група пацыентаў, аднак, якія жывуць 10 гадоў і больш.
Тыя, хто, як правіла, робяць вельмі добра, ўключаюць тыя, чые гемаглабіну ўзроўні больш, чым 10 г / дл, трамбацытаў больш, чым 100x3 / мкл, і тых, хто мае менш павелічэнне печані. памер селязёнкі і падлогу, здаецца, не маюць істотны ўплыў на выжывальнасці ў даследаваннях, хоць у тэорыі, памяншэнне памераў селязёнкі могуць перавесці на льготы выжывання ў некаторых выпадках.
Прывітальнае слова
Да гэтага часу, выжыванне людзей з першасным миелофиброзом, здаецца, мае больш агульнага з іх індывідуальнымі сімптомамі і праявамі хваробы ў самым пачатку, і ня столькі пад уплывам якога-небудзь лячэнне або тэрапіяй; Аднак, гэта паняцце ў эвалюцыі, якая можа мяняцца, так як навука разгортваецца. Новыя метады лячэння пастаянна з'яўляюцца і навука ў гэтай галіне імкліва пашыраецца.
крыніцы:
> Миелофиброз: New Insights для Healthcare Professional: 2013 выдання. ScholarlyEditions, Ліпень 22, 2013.
> Gangat N, Caramazza D, Вайда Р, і інш. DIPSS-плюс: Удакладненая Dynamic International Scoring System прагнастычнай (DIPSS) для першаснага Миелофиброза , што Аб'ядноўвае прагнастычныя інфармацыю ад карыатыпе, трамбацыты граф і Пераліванне стану. J Clin Oncol. 2011; 29: 392-397.
> Грынберг PL, Аттар Е, Бенет Ю.М. і інш. Миелодиспластические Сіндромы: клінічныя рэкамендацыі ў анкалогіі. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.