Перспектыўныя новыя метады лячэння
Да гэтага часу няма ніякага лячэння мукавісцыдозу (CF), але даследчыкі ўпарта працуюць , каб знайсці адзін. Навукоўцы цяпер бліжэй, чым калі-небудзь раней. За апошнія некалькі дзесяцігоддзяў, велізарны аб'ём даследаванняў прывёў да развіцця многіх новых прэпаратаў і метадаў лячэння , якія значна палепшылі як працягласць жыцця і якасць жыцця. Усе гэта адкрыла дзверы для новых даследаванняў, якія маглі б прывесці да лячэння.
Толькі Ніжэй прыведзены некаторыя з магчымых метадаў лячэння, якія вывучаюцца.
генная тэрапія
У 1989 годзе быў знойдзены ген , адказны за прычыненне муковісцідоз: у ген CFTR . Гэта адкрыццё было цікава для CF супольнасці. Многія лічаць, што адкрыццё можа прывесці да лячэння праз генную тэрапію.
На жаль, да гэтага часу не адбыліся, але не за адсутнасць спробаў. Шматлікія даследаванні былі зробленыя, каб паспрабаваць выправіць генетычны дэфект, але ні адзін з іх не быў паспяховым. Самая вялікая праблема з геннай тэрапіяй да гэтага часу знайсці вектар , які можа эфектыўна выконваць выпраўлены ген ў клеткі.
Там усё яшчэ можа быць надзея на генную тэрапію, аднак. У ліпені 2009 года група даследчыкаў з Універсітэта Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіл былі вельмі добрыя вынікі, выкарыстоўваючы агульны халодны вірус у якасці вектара для пераносу гена ў лабараторных узорах тканіны лёгкага. Даследчая група ў цяперашні час працуе над тым , каб аслабіць вірус прастуды , так што лячэнне можа быць пратэставаная ў людзей, якія пакутуюць мукавісцыдозу.
VX-770
VX-770 з'яўляецца прэпаратам, які выпрабоўваецца Vertex Pharmaceuticals ў людзей, якія пакутуюць мукавісцыдозу, якія маюць па крайняй меры адну копію G551D мутацыі. Лекавы сродак можа фактычна быць у стане мэтавага дэфекту ў гене CFTR і аднавіць яго здольнасць, каб адкрыць хларыд каналаў, такім чынам, дазваляючы соль цячы ў і з клетак належным чынам.
У адрозненне ад геннай тэрапіі, VX-770 не можа замяніць дэфектны ген. Хутчэй за ўсё, у выпадку поспеху, VX-770 будзе ліквідаваць праблему ў існуючым гене.
VX-809
VX-809 з'яўляецца іншай прэпаратам, які выпрабоўваецца Vertex Pharmaceuticals ў людзей, якія маюць дзве копіі мутацыі ΔF508-CFTR. Яна падобная на VX-770 у тым, што яна можа быць у стане атрымаць солі, працякаючая праз належным чынам клеткі, але яна працуе крыху па-іншаму. Калі ён працуе так, што даследчыкі спадзяюцца, што ён будзе, VX-809 адкрые хларыдныя каналы шляхам перамяшчэння бялку CFTR на сваё месца на мембране клетак ў дыхальных шляхах.
Miglustat
Miglustat гэта прэпарат , які вырабляецца Actelion Pharmaceuticals , якая ўжо выкарыстоўваецца для лячэння іншых умоў, але ў цяперашні час вывучаецца для выкарыстання ў людзей з кістозных фіброз , якія маюць дзве копіі мутацыі ΔF508-CFTR. Даследаванне мала (яна складаецца ўсяго з 15 удзельнікаў), але да гэтага часу вынікі абнадзейваюць. Miglustat ўдалося пераламаць дэфект CFTR і аднавіць нармальную актыўнасць у клетках.
Ataluren
Ataluren, які быў калі - то называлі PTC124, у цяперашні час вывучаецца PTC Therapeutics ў якасці магчымага лячэння для людзей з МВ , якія маюць нонсэнс - мутацыі. У нонсэнс мутацыі, кавалак «Тарабарскага» кода з'яўляецца на фоне нармальнага кода ў гене CFTR.
Код нонсэнсу дзейнічае як знак прыпынку, прадухіляючы клеткі ад чытання якога-небудзь кода, які адбываецца пасля яго. Ataluren можа быць у стане выправіць гэтую праблему, дапамагаючы клеткі ігнараваць знак прыпынку і працягвайце чытаць код, які адбываецца пасля яго, такім чынам аднаўляючы нармальную функцыю клетак.
> Крыніцы:
> С. Norez, Ф. Antigny, С. Ноэль, К. Vandebrouck, Ф. Becq. «А CF Дыхальныя эпітэліяльныя клеткі Хранічна Лечыцца Miglustat Набывае Non-CF фенатып». Амерыканскі часопіс Рэспіратары клеткавай і малекулярнай біялогіі. Жнівень 2009.
> Мукавісцыдозу Foundation. Чэрвень 2009 года Pipeline распрацоўка лекаў. 24 ліпеня 2009.
> Чжан L, B Кнопка, Габрыэль SE, Беркетт S, Ян Y, і інш. 2009 «CFTR Дастаўка да 25% паверхневых эпітэліяльных клетак аднаўляе нармальныя ўзроўні слізі транспарту для чалавека муковісцідоза эпітэліі дыхальных шляхоў». PLoS Biol 7 (7): e1000155. DOI: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 ліпеня 2009.