Даведайцеся аб ALD Лячэнне Натхнёны Лоренсо Одон
Алей Лорэнца з'яўляецца лячэнне распрацавана для дзіцячай цэрэбральнай адренолейкодистрофия (ALD) , рэдкае і звычайна смяротнае дэгенерацыйна засмучэннем міэліну. На працягу многіх гадоў, лячэнне атрымала велізарнае прызнанне дзякуючы пастаяннай навукова - даследчай, миелиновой праекта і 1992 мастацкі фільм, алей Ларэнца.
Ўвядзенне ў адренолейкодистрофия (ALD)
Адренолейкодистрофия (ALD) з'яўляецца генетычным захворванне выклікае назапашванне длинноцепочечных тоўстых кіслот, якія руйнуюць міэлін, ахоўную вечка над нейронамі ў галаўным мозгу.
Без гэтых ахоўных пакрыццяў, дэгенератыўныя сімптомы, такая слепата, глухата, курчы, страта цягліцавага кантролю, і прагрэсавальная дэменцыя ўсё гэта могуць адбыцца.
Сімптомы ALD звычайна з'яўляюцца ва ўзросце ад чатырох да дзесяці. Хвароба прагрэсуе хутка і, як правіла, прыводзіць да смяротнага зыходу на працягу двух-пяці гадоў пасля з'яўлення сімптомаў. З-за спосабу ALD успадкоўваецца праз Х-храмасому, найбольш цяжкая форма ўмовы закранае толькі хлопчыкаў. Наднырачнікі таксама ўплываюць, вядомая як хвароба Адысона, у 90-працэнтах выпадкаў.
Што такое алей Ларэнца?
У адпаведнасці з миелиновой праекта, Масла Ларэнца ўяўляе сабой камбінацыю з 4 да 1 камбінацыі эруковой кіслаты і олеіновая кіслаты, вынятай з рапсавага алею і аліўкавага алею, адпаведна. Алей тэрапіі, калі пачалася рана бессімптомных хлопчыкаў з ALD, або хлопчыкаў, якія яшчэ не паказаныя сімптомы, было даказана, каб паменшыць колькасць длинноцепочечных тоўстых кіслот пры трапленні ў арганізм штодня, што можа запаволіць пачатак захворвання.
Аднак даследаванні не змаглі паказаць, што алей спыняе прагрэсаванне захворвання, і вядома, што ён не змяняе або рамонт пашкоджанага міэліну. Лепшае лячэнне ў цяперашні час даступныя для ALD з'яўляецца перасадка касцявога мозгу ў той жа час працякае бессімптомна. Аднак, перасадка касцявога мозгу вельмі небяспечная для маладых пацыентаў з-за рызыкі, звязаныя з інфекцыяй і адрыньвання.
Хлопчык, Які натхняў Лячэнне
Лячэнне называецца «алей Ларэнца» пасля таго, як Лоренсо Одон, хлопчык з ALD, чые бацькі, Мікаэла і Аўгуста, адмовіўся прызнаць, што не было ніякага лячэння АБП і што Ларэнца памрэ неўзабаве пасля пастаноўкі дыягназу ў 1984 годзе Дзякуючы інтэнсіўным даследаванняў і настойлівасці бацькі Ларэнца дапамаглі развіць алей.
Пасля прыёму масла кожны дзень з моманту яго распрацоўкі, у канчатковым рахунку, Ларэнца зжыло прадказанне лекараў больш за 20 гадоў. Ён памёр праз дзень пасля яго 30-годдзя ад ускладненняў пнеўманіі. Гісторыя гэтай сям'і ліха малюецца ў 1992 кіно, нафту Лорэнца , у галоўнай ролі Сьюзан Сарандон і Нік Нолці.
Наяўнасць нафты ў Ларэнца
Алей Лорэнца ў цяперашні час даступны толькі для пацыентаў у Злучаных Штатах, якія вучацца ў клінічных выпрабаваннях, як гэта да гэтага часу лічацца эксперыментальным прэпаратам. Алей не быў ухвалены па кантролі за прадуктамі і лекамі ЗША (FDA) для маркетынгу. Тым не менш, некаторыя страхоўкі могуць пакрываць кошт эксперыментальнага лячэння. Алей вырабляецца сумесна Croda International Вялікабрытаніі і SHS International. SHS International з'яўляецца сусветным дыстрыбутарам нафты.
Звязаныя рэсурсы для далейшага чытання
Жадаеце даведацца больш аб ALD, Лоренсо Одон і іншых рэдкіх генетычных захворванняў?
Знайсці іншыя артыкулы тут:
- Больш падрабязна пра ALD і Лоренсо Одон
- Іншыя генетычныя захворванні, якія ўплываюць на мужчын
крыніца:
«Інфармацыя пра нафту Лорэнца.» Міэлін праект. 13 лютага 2009